Cèl·lules progenitores neuronals derivades de cèl·lules mare sobreviuen un any en pacients amb retinosi pigmentària
Un assaig clínic de fase 1/2a mostra que les cèl·lules trasplantades es mantenen a l’espai subretinià durant almenys 12 mesos i presenten un perfil de seguretat favorable, obrint una nova via d’investigació per tractar la retinosi pigmentària
Noves dades clíniques presentades durant el congrés ISSCR 2026 mostren que unes cèl·lules progenitores neuronals humanes derivades de cèl·lules mare poden sobreviure durant almenys un any després de ser trasplantades a la retina de persones amb retinosi pigmentària (RP).
Els resultats, presentats el 9 de juliol de 2026, aporten una dada especialment rellevant per al desenvolupament de futures teràpies cel·lulars per a les malalties degeneratives de la retina: les cèl·lules trasplantades no només van aconseguir mantenir-se durant un període prolongat, sinó que ho van fer amb un perfil de seguretat favorable.
Una malaltia sense tractament per a la majoria de pacients
La retinosi pigmentària és un grup de malalties hereditàries de la retina que provoquen una pèrdua progressiva de la visió. En molts casos, actualment no existeix cap tractament capaç d’aturar-ne l’evolució.
Un dels principals reptes per desenvolupar teràpies és la gran diversitat genètica de la malaltia. Es calcula que milers de mutacions diferents poden estar relacionades amb la retinosi pigmentària.
Això fa especialment complex desenvolupar teràpies gèniques dirigides a una mutació concreta, ja que cada tractament només podria beneficiar un grup determinat de pacients.
Les teràpies basades en cèl·lules ofereixen una alternativa potencialment més àmplia: una estratègia independent de la mutació genètica que podria ser aplicable a un nombre més gran de persones afectades.
El primer assaig clínic
L’estudi clínic de fase 1/2a, finançat pel California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), va avaluar la seguretat i la viabilitat d’una única injecció subretiniana del producte CNS10-NPC.
Aquest producte està format per cèl·lules progenitores neuronals humanes derivades de l’escorça cerebral fetal.
L’assaig va incloure 13 persones amb retinosi pigmentària, que van rebre una de dues dosis: 300.000 o 1.000.000 de cèl·lules.
Els participants van ser seguits durant 12 mesos i, posteriorment, es van incorporar a un protocol de seguiment a llarg termini.
Les cèl·lules es mantenen durant almenys un any
Un dels resultats més importants de l’estudi és que les proves d’imatge mitjançant tomografia de coherència òptica (OCT) van demostrar que les cèl·lules trasplantades continuaven presents a l’espai subretinià almenys un any després de la intervenció.
Aquesta persistència és important perquè un dels grans reptes de les teràpies cel·lulars és aconseguir que les cèl·lules trasplantades sobrevisquin i es mantinguin al lloc on han de desenvolupar la seva funció.
Durant el primer any, l’agudesa visual dels participants es va mantenir estable. Els investigadors assenyalen que no esperaven observar grans canvis visuals en aquest període, ja que la retinosi pigmentària acostuma a evolucionar lentament.
Per tant, l’objectiu principal d’aquesta primera fase era determinar si el tractament era segur i si les cèl·lules podien sobreviure després del trasplantament.
Un perfil de seguretat favorable
Pel que fa als efectes adversos relacionats amb les cèl·lules, es van registrar tres casos de membranes epiretinals i un cas de bleb subretinià persistent.
En conjunt, els investigadors van concloure que el tractament va ser ben tolerat i que les cèl·lules van aconseguir un empelt de llarga durada.
Clive Svendsen, investigador del Cedars-Sinai Board of Governors Regenerative Medicine Institute i responsable del projecte, va destacar que es tracta de la primera demostració de supervivència a llarg termini de cèl·lules progenitores neuronals derivades de teixit fetal en persones amb retinosi pigmentària mantenint un perfil de seguretat favorable.
La supervivència prolongada de les cèl·lules és considerada un pas important per al desenvolupament de teràpies basades en cèl·lules mare per a les malalties de la retina.
Una estratègia que no depèn de la mutació
A diferència de les teràpies gèniques, que intenten corregir o compensar mutacions genètiques específiques, el trasplantament de cèl·lules progenitores neuronals es planteja com una estratègia independent de la mutació.
Això podria ser especialment important en la retinosi pigmentària, on existeix una gran diversitat de causes genètiques.
Els estudis preclínics realitzats anteriorment amb CNS10-NPC havien mostrat que aquestes cèl·lules podien ajudar a preservar els fotoreceptors i la visió en models animals.
Els investigadors creuen que aquest efecte podria estar relacionat, entre altres mecanismes, amb la reducció de la inflamació i amb l’alliberament de factors de creixement que contribueixen a protegir les cèl·lules de la retina.
La gran pregunta: poden preservar la visió?
Tot i els resultats positius, els investigadors insisteixen que encara queda una pregunta fonamental per respondre.
El fet que les cèl·lules sobrevisquin durant almenys un any no demostra encara que siguin capaces d’aturar o retardar la pèrdua de visió provocada per la retinosi pigmentària.
Per aquest motiu, els participants continuaran sent seguits durant un període més llarg.
L’objectiu serà determinar si la presència prolongada de les cèl·lules pot tenir un efecte protector sobre la retina i aconseguir que la visió es conservi durant més temps en l’ull tractat.
Segons el doctor Liao, responsable clínic del projecte, la qüestió essencial ara és determinar si aquestes cèl·lules supervivents poden alentir el deteriorament progressiu de la visió característic de la retinosi pigmentària.
Cap a teràpies més escalables
Durant la mateixa presentació a l’ISSCR 2026, Svendsen també va presentar dades sobre un altre producte de cèl·lules progenitores neuronals derivades de cèl·lules mare pluripotents induïdes (iPSC).
Aquesta tecnologia podria tenir un avantatge important en el futur: permetre desenvolupar una teràpia més fàcilment escalable i potencialment tractar un nombre molt més elevat de pacients.
A més, l’ús d’iPSC podria evitar alguns dels debats ètics associats a l’ús de teixit fetal.
Aquest camp de recerca encara es troba en una fase inicial, però els resultats presentats a l’ISSCR 2026 representen un pas rellevant: demostrar que les cèl·lules trasplantades poden sobreviure durant almenys un any dins de la retina humana.
El següent gran repte serà saber si aquesta supervivència es tradueix en un benefici clínic real i, sobretot, si aquestes teràpies poden contribuir a preservar la visió de les persones amb retinosi pigmentària durant més temps.